حقنة بـ3.5 مليون دولار: علاج جيني ثوري يمحو ألم 44 عامًا

فيينا – شبكة رمضان الإخبارية

في خطوة غير مسبوقة على صعيد الطب الجيني، أصبح رجل بريطاني يبلغ من العمر 44 عامًا أول من يتلقى دواء Hemgenix، المعروف بأنه “أغلى دواء في العالم”، بتكلفة تُقدّر بنحو 3.5 مليون دولار للجرعة الواحدة.

العلاج، الذي أُعطي للمريض أمس في مستشفى “جايز وسانت توماس” بلندن، يمثل اختراقًا هائلًا في علاج الهيموفيليا ب، وهو اضطراب نزيف نادر وخطير، يعرّض المصابين به لنزيف عفوي يهدد الحياة حتى من أبسط الإصابات.

■ ما هو الهيموفيليا ب؟

الهيموفيليا ب مرض وراثي نادر، يحدث نتيجة نقص أو غياب بروتين التخثر (Factor IX) الضروري لوقف النزيف.
المرضى غالبًا ما يحتاجون إلى حقن منتظمة بالبروتين مدى الحياة، ويعيشون في ظل تهديد دائم بما يُعرف بـ”النزيف التلقائي”، والذي يمكن أن يصيب أعضاء حيوية دون سابق إنذار.

■ Hemgenix: حقنة واحدة تغيّر الحياة

يعتمد العلاج الجيني الجديد على إدخال جين سليم قادر على إنتاج بروتين التخثر داخل خلايا المريض، مما يُغني عن الحقن المستمرة.
النتيجة؟
تحوّل جذري في حياة المصاب. يقول المريض البريطاني:

“لطالما عشت تحت وطأة الحذر والتخطيط المسبق، لكن الآن أتطلع لحياة خالية من القلق. لا مزيد من البحث عن مستشفيات أثناء السفر، أو تفويت أنشطة بسبب خوفي من النزيف.”

■ خطوة فارقة في الطب الجيني

وصف الأطباء هذا العلاج بأنه “نقلة نوعية”.
الدكتور “بو لين لوه”، استشاري أمراض الدم، أوضح أن:

“هذا إنجاز كبير في إدارة الهيموفيليا ب، وقد يغير مجرى حياة المرضى إلى الأبد. كما أنه يبرهن على التقدم الكبير في العلاجات الجينية والخلوية بالمملكة المتحدة.”

ورغم التكلفة الباهظة، فإن الخبراء يشيرون إلى أن Hemgenix يمكن أن يكون أقل تكلفة على المدى الطويل، مقارنة بالحقن الوريدية مدى الحياة، والتي قد تصل تكلفتها إلى أكثر من 8 ملايين جنيه إسترليني، دون احتساب التدخلات الطارئة والمضاعفات الخطيرة.

■ كيف يعمل الدواء؟

تم تطوير Hemgenix من قبل شركة CSL Behring في فيلادلفيا، ويُعطى للمريض عن طريق حقنة واحدة في الوريد.
ينقل الدواء جينًا سليمًا إلى خلايا الكبد، لتحفيز إنتاج بروتين التخثر المفقود. أظهرت الدراسات أن تأثيره الوقائي يستمر على الأقل ثلاث سنوات، وهناك آمال بأن يمتد لأطول من ذلك.

■ الآثار الجانبية والتحذيرات

مثل كل العلاجات الجينية، لا يخلو Hemgenix من المخاطر:

• قد يُحدث استجابة مناعية حادة، ما يتطلب فحوصات منتظمة لوظائف الكبد، خاصة في الأشهر الأولى.

• يُحذر الأطباء من احتمال زيادة خطر الإصابة بالسرطان بسبب آلية إدراج الجين في الحمض النووي، رغم أن الدراسات لم تسجل أي حالات حتى الآن.

• كما يُمنع المرضى من التبرع بالدم، ويُطلب منهم استخدام وسائل منع الحمل لمدة عام بعد العلاج بسبب إمكانية انتقال المادة الجينية عبر سوائل الجسم.

■ مستقبل بدون قيد

يرى مختصون أن هذا التطور ليس مجرد تقدم علمي، بل فتحٌ إنساني جديد لمرضى عاشوا حياتهم تحت قيود الألم والخوف والاعتماد اليومي على العلاج.
Hemgenix قد لا يكون مجرد “أغلى دواء”، بل أغلى فرصة لحياة طبيعية.